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1型糖尿病(T1DM)是一種以胰島β細胞破壞為特征的自身免疫性疾病,,患者需要終身依賴胰島素治療。
近年來,,全球T1DM患者數(shù)量激增,,中國更成為患者數(shù)排名前5的國家。然而,,疾病認知不足,、診斷延遲、血糖控制不佳及并發(fā)癥高發(fā)等問題,,使T1DM成為重大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn),。
在南京醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院(江蘇省人民醫(yī)院)舉辦的胰島代謝學術(shù)會議上,顧愹教授結(jié)合最新指南與臨床研究,深入探討了T1DM的高危篩查策略與早期干預意義,。
全球趨勢:2024年全球T1DM患者達915萬,,預計到2040年患病率增長60%~107%,患者數(shù)將達1350萬至1740萬,。成年患者占比大,,年齡≥20歲者占新發(fā)T1DM人群的65%。中國兒童青少年T1DM絕對患病人數(shù)居世界第4位,,<15歲人群發(fā)病率在過去20年間增加了近4倍,,呈現(xiàn)低齡化趨勢。
急性并發(fā)癥高發(fā):52.7%的中國患兒診斷時合并糖尿病酮癥酸中毒(DKA),,5歲以下兒童比例更高達56.9%,。DKA不僅增加死亡風險,還與遠期血糖控制不良,、神經(jīng)認知缺陷密切相關(guān),。
慢性并發(fā)癥威脅:病程進展中,視網(wǎng)膜病變,、腎臟病變等微血管并發(fā)癥及心腦血管疾病風險顯著增加,,嚴重影響患者生存質(zhì)量。
胰島素治療的局限性:盡管胰島素是T1DM的基石治療,,但我國患者HbA1c達標率僅為12.1%,,低血糖、注射負擔及心理問題成為管理難點,。
未被滿足的臨床需求:現(xiàn)有治療無法逆轉(zhuǎn)自身免疫進程,,亟需早期干預手段延緩疾病進展。
在1~2期識別高危人群,可延緩β細胞破壞,推遲胰島素依賴時間,,減少高血糖暴露時間,,降低并發(fā)癥風險。
目標人群:T1DM/LADA患者一級親屬,、自身免疫性疾病患者,、攜帶HLA易感基因或遺傳風險評分(GRS)高危者。
檢測手段:推薦聯(lián)合檢測IAA,、GADA,、IA-2A、ZnT8A,,以放射配體法或標準化化學發(fā)光法為“金標準”,。
2024版《中國T1DM高危人群篩查共識》強調(diào)對1~45歲高危人群定期監(jiān)測,首次抗體陽性者需要3個月內(nèi)復核確認,。
Teplizumab是全球首個且唯一一個于2022年獲FDA批準延緩T1DM進展的免疫調(diào)節(jié)藥物,,適用于8歲及以上兒童和成人2期患者。
Teplizumab治療組進展至3期的中位時間為59.6個月(安慰劑組24.4個月),,發(fā)生3期T1DM的風險降低59%,。
Teplizumab療效持久,不僅治療1年內(nèi)進展風險能降低87%,,而且長期隨訪(超過80個月的中位隨訪期)顯示近40%患者未進展至3期(安慰劑組12.5%),。
T1DM的早篩早診是改善預后的關(guān)鍵突破口。隨著篩查技術(shù)的普及和疾病修飾療法的應(yīng)用,,未來有望改寫T1DM自然病程,,助力患者實現(xiàn)“帶病高質(zhì)量生存”。
期待通過對T1DM高危人群開展早期篩查,,促使患者及時接受疾病修飾免疫治療以延緩疾病進展,,為患者未來接受新型治療爭取到寶貴時間,以期等待到治愈的機會,。
這一領(lǐng)域的發(fā)展,,不僅需要臨床醫(yī)生的關(guān)注,更需全社會共同參與,,為“健康中國”目標的實現(xiàn)注入新動能,。
南京醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院(江蘇省人民醫(yī)院)內(nèi)分泌科
國家“萬人計劃”青年拔尖人才
中華醫(yī)學會內(nèi)分泌學分會免疫內(nèi)分泌學組委員
中華醫(yī)學會糖尿病學分會胰島Beta細胞學組委員
江蘇省醫(yī)學會糖尿病學分會委員、1型糖尿病學組委員
江蘇免疫學會自身免疫專業(yè)委員會委員
主要從事自身免疫性糖尿病的基礎(chǔ)和臨床研究
主持“國家科技創(chuàng)新2030-四大慢病”青年科學家 項目1項,,主持“國家自然科學基金”項目3項
發(fā)表SCI論文30余篇(Diabetes Care、J Autoimmun,、Diabetologia,、EBioMedcine、JCEM等)
獲江蘇省醫(yī)學科學技術(shù)獎一等獎、江蘇省醫(yī)學新技術(shù)引進獎一等獎2項,、江蘇省科學技術(shù)進步獎三等獎
授權(quán)國家發(fā)明專利6項
來源:中國醫(yī)學論壇報今日內(nèi)分泌
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